Những cuộc “cải tử hoàn sinh” cho bệnh nhân ung thư

• Nhắm trúng đích erlotinib - liệu pháp kéo dài cuộc sống cho bệnh nhân ung thư phổi
• Kỹ thuật “TACE” cứu sống một bệnh nhân ung thư gan

Đây là công trình của 13 tác giả, do GS. TS Nguyễn Anh Trí, Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương làm chủ nhiệm. Trước đó, tháng 11-2016, giải thưởng Nhân tài đất Việt dành cho “Cụm công trình nghiên cứu, ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh máu” cũng được trao cho các nhà khoa của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương.

Những công trình khoa học về ứng dụng ngân hàng tế bào máu dây rốn cộng đồng được đánh giá cao vì đã đóng góp to lớn vào phát triển y học Việt Nam, đồng thời, tạo cơ hội sống cho rất nhiều người mắc bệnh hiểm nghèo, phá bỏ “định kiến” về việc các nhà khoa học Việt Nam chỉ “nghiên cứu trên giấy”, mà là những ứng dụng rất thiết thực vào cuộc sống.

Nhiều người bệnh được “tái sinh”

Chị Hoàng Thị Thùy L. 28 tuổi, quê ở Quảng Bình bị ung thư máu với diễn biến rất xấu. Phương pháp điều trị tối ưu với chị chỉ còn là ghép tế bào gốc đồng loại - tức là truyền tế bào gốc tạo máu từ người cho phù hợp về kháng nguyên bạch cầu (HLA), chủ yếu là từ người cho cùng huyết thống. Em trai của bệnh nhân sẵn sàng hiến tế bào gốc cho chị gái, nhưng lại không phù hợp về HLA. Vì thế, hy vọng của bệnh nhân giờ đây chỉ còn trông chờ vào việc tìm được nguồn tế bào gốc phù hợp trong ngân hàng tế bào gốc máu dây rốn cộng đồng của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương.

May mắn, trong hơn 450 mẫu máu dây rốn được lưu trữ, các bác sĩ tìm đã được mẫu tế bào gốc phù hợp với bệnh nhân, để rồi, Hoàng Thị Thùy L. đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được ghép tế bào gốc từ mẫu dây rốn cộng đồng tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương vào tháng 12-2014. Ca ghép thành công mỹ mãn đã đưa chị trở về với cuộc sống mà chị từng tưởng cánh cửa ấy đã khép lại với mình.

Tháng 8-2015, một bệnh nhi bị bệnh tan máu bẩm sinh (Thalassemia) đã được ghép tế bào gốc máu dây rốn tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương. Đó là bé Trần Gia H. 3 tuổi, quê ở Hà Nam. Tế bào gốc máu dây rốn ghép cho bệnh nhân được lấy từ máu cuống rốn của em gái cháu H. mới 2 tháng tuổi. Để có thành công này, trong suốt quá trình mẹ bé H. mang thai, các bác sỹ đã theo dõi chặt chẽ để tiến hành các xét nghiệm cần thiết và may mắn khi thai nhi không mắc bệnh Thalassemi, còn HLA hoàn toàn hòa hợp với bệnh nhân.

Các bác sĩ cho biết, nếu cháu H.  không được ghép tế bào gốc thì diễn biến bệnh sẽ rất xấu, đặc biệt là phải truyền máu suốt đời, chưa kể những biến chứng như quá tải sắt do truyền máu nhiều lần, nguy cơ suy gan, lách, thận và mắc các bệnh truyền nhiễm vv...  Thành công của ca ghép là một kết quả đầy ý nghĩa, khi không chỉ cứu sống cháu bé, mà còn mở ra cơ hội trong việc điều trị bệnh Thalassemia, khi mà ở Việt Nam có trên 10 triệu người mang gen bệnh này.

Gặp anh Vũ Quốc Kỳ (Ninh Bình) khi anh trở lại thăm các bác sĩ ở Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, chúng tôi không thể nghĩ rằng chàng trai có vẻ ngoài khỏe mạnh này 6 năm trước đã từng ngấp nghé cửa tử thần vì bị suy tủy xương. Do thiếu tiểu cầu, chỉ cần chạm nhẹ vào tay cũng bị vỡ mạch máu, nên anh sống rất khó khăn. Trong gần một năm anh phải truyền liên tiếp hơn 50 đơn vị máu và thường xuyên có mặt ở Viện.

Cuộc đời anh tưởng chừng chỉ mãi mãi gắn liền với giường bệnh. Nhưng điều kỳ diệu đã đến với anh sau khi anh được ghép tế bào gốc. Anh Kỳ xúc động nhớ lại: “Chỉ gần 1 năm sau khi được ghép, tôi đã không còn phải dùng thuốc, sức khỏe ổn định hoàn toàn nên tôi đã đi làm trở lại. Niềm hạnh phúc nhân lên nhiều lần khi năm 2015, tôi cưới vợ và nay, đã có con gái đầu lòng”.

Bà Trần Thị Liên (Nghệ An) cũng từng bị phát hiện mắc đa u tủy xương vào năm 2012. Những trận đau lưng quằn quại, liên miên, khiến bà không ăn uống, không đi lại được, phải nhập viện cấp cứu. Các bác sĩ của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương đã động viên bà ghép tế bào gốc. Bà đồng ý song quá tuyệt vọng do bệnh tật nặng nề, bà bảo bà cũng chỉ hy vọng mong manh chứ không tin có thể “đổi đời”. Để rồi bà hoàn toàn bất ngờ thấy sau khi được ghép tế bào gốc tự thân, bà đã ăn uống bình thường, đi lại được và đã thoát khỏi những cơn đau đã đeo bám bà nhiều ngày tháng.

Ông Trần Thế Thành (Hà Nội) là bệnh nhân được ghép tế bào gốc từ năm 2007, nay vẫn hoàn toàn khỏe mạnh, thậm chí, ông thường xuyên có những chuyến đi công tác xuyên Việt. Ông Thành kể lại cho chúng tôi trong niềm xúc động: “Thời điểm đó, tôi nằm bất động ở nhà, nửa tỉnh nửa mơ, yếu mệt đến mức mọi người đinh ninh tôi không thể nào qua khỏi. Rồi tôi được đưa vào Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương điều trị. Ước mơ lớn nhất của tôi khi đó chỉ là có thể tự ngồi dậy, nên tôi từng hỏi bác sĩ rằng có khi nào tôi ngồi dậy được không? Bác sĩ nói điều đó phụ thuộc vào tinh thần của tôi, vì nhiều người chỉ điều trị đến lần thứ tư là đã đi lại được.

Dĩ nhiên là tôi không tin, mà nghĩ rằng, bác sĩ động viên mình. Thế nhưng, tôi đã không thể ngờ rằng, mới đến lần điều trị thứ tư tôi đã dậy và tự đi ra khỏi phòng bệnh. Tôi vui mừng đến nỗi tưởng rằng mình sống trong một giấc mơ...

Ngày được ghép tủy, tôi cũng rất hoang mang. Nhưng các bác sĩ đã rất tận tâm động viên, chăm sóc, nên tôi đã yên tâm rồi hồi phục nhanh. Gia đình tôi không tin nổi khi tôi chỉ ở phòng cách ly có 11 ngày rồi ra viện luôn. Đấy là điều kỳ diệu của cuộc đời tôi, của gia đình tôi. Cho đến lúc mày, tôi vẫn chưa bao giờ nguôi niềm biết ơn với các thầy thuốc của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương đã tái sinh cho tôi”.

Đó chỉ là một vài người trong gần 250 ca ghép tế bào gốc thành công tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương thời gian qua, chiếm khoảng 50% số ca ghép được thực hiện trên toàn quốc. Hầu hết các bệnh nhân đều bị bệnh hiểm nghèo, thời gian sống chỉ còn tính bằng ngày, nhưng nhờ được ghép tế bào gốc, họ đã không chỉ được trả về với cuộc sống, mà nhiều người còn lập gia đình, sinh con, tìm được hạnh phúc. Bởi thế, ghép tế bào gốc được coi là bước đột phá lớn trong y học nước nhà và trở thành một trong 10 sự kiện khoa học và công nghệ nổi bật của Việt Nam năm 2012.

GS.TS. Nguyễn Anh Trí khám bệnh cho bệnh nhân.

Ngân hàng tế bào gốc - niềm hy vọng của nhiều người 

Mỗi ngày, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương phải điều trị cho khoảng 1.000 bệnh nhân mắc các bệnh suy tủy xương, tan máu bẩm sinh, u lympho ác tính, đa u tủy xương cùng với hàng chục ngàn lượt bệnh nhân đến khám và điều trị ngoại trú. Theo TS. Bạch Quốc Khánh, Phó Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương thì các bệnh lý về máu và cơ quan tạo máu phần lớn là những bệnh nan y, dai dẳng và khó chữa khỏi. Biện pháp điều trị hiệu quả nhất cho những nhóm bệnh về tế bào gốc tạo máu chính là thay thế những tế bào tổn thương đó bằng kỹ thuật ghép tế bào gốc.

Tuy nhiên, kỹ thuật này chưa được triển khai mạnh mẽ ở Việt Nam nên bệnh nhân muốn ghép tế bào gốc phải ra nước ngoài, chi phí rất tốn kém. Ở Việt Nam, nguồn tế bào gốc sử dụng cho điều trị chủ yếu lấy từ người hiến là anh chị em ruột với khả năng phù hợp chỉ khoảng 30%. Những bệnh nhân không có anh chị em ruột phù hợp để hiến tế bào gốc thì phải tìm người hiến không cùng huyết thống, nhưng nguồn người hiến này lại chưa được phổ biến. Những thách thức trên đã tạo nên động lực để Viện quyết tâm tìm hiểu và triển khai ứng dụng lĩnh vực rất mới mẻ, đó lĩnh vực tế bào gốc.

Sau 10 năm mày mò nghiên cứu, triển khai, đã có khoảng 200 người được cứu sống nhờ ghép tế bào gốc. Để một ca ghép tế bào gốc thành công, điều quan trọng nhất là nguồn tế bào gốc. Nhưng nhiều người muốn ghép mà không có người hiến, hoặc có người hiến nhưng lại không phù hợp như trường hợp chị L. Không thể nhìn người bệnh tuyệt vọng vì không có tế bào gốc để ghép, các bác sĩ của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương vô cùng trăn trở.

Niềm trăn trở ấy đã biến quyết tâm thành hiện thực khi năm 2015, Viện quyết định thành lập ngân hàng máu dây rốn cộng đồng, do TS.BS. Trần Ngọc Quế - Phó Giám đốc phụ trách, để tạo ra nguồn tế bào gốc không cùng huyết thống. Đây là bước ngoặt rất quan trọng trong hoạt động nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc tại Viện.

Ban đầu, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương xây dựng ngân hàng tế bào gốc máu dây rốn chỉ để phục vụ cá nhân. Mỗi người khi sinh con có thể gửi tế bào gốc máu dây rốn vào đó lưu trữ, đề phòng khi con cái họ có bệnh thì sử dụng chính tế bào gốc đó điều trị. Những tế bào gốc máu dây rốn này chỉ lưu trữ được tối đa 15 năm mà cũng chỉ dùng cho những trẻ dưới 10kg. Các bác sĩ đều nhận thấy như vậy thì ngân hàng máu cuống rốn rất lãng phí, bởi không phải ai cũng cần dùng mà việc lưu giữ rất tốn kém. Do đó, Viện đã tiến hành nghiên cứu về ngân hàng tế bào gốc máu dây rốn cộng đồng.

Viện đã hợp tác với Bệnh viện Phụ sản Hà Nội để chủ động thu thập máu dây rốn với số lượng lớn. Tại đây, mỗi ngày có khoảng 100-150 ca sinh, nhưng Viện chỉ sàng lọc chọn lấy 2 mẫu vì quy trình xử lý vô cùng khó khăn. Những mẫu lấy đều là của các sản phụ được quản lý thai nghén tốt, có bánh rau hoàn hảo. Đây là nguồn tế bào gốc an toàn, thuận tiện vì thu được từ quá trình sinh đẻ của sản phụ và trẻ sơ sinh, hoàn toàn không ảnh hưởng đến sức khỏe người hiến, khả năng phù hợp cao hơn nhiều so với lấy tế bào gốc từ người hiến trưởng thành.

TS.BS. Trần Ngọc Quế cho biết, việc xin mẫu máu dây rốn của những bà mẹ sinh con tình nguyện hiến là sử dụng cho cộng đồng, chứ không chỉ dùng cho riêng đứa trẻ đó, nên mang lại hy vọng cho tất cả những người cần ghép tế bào gốc. Hơn nữa có thể sử dụng một đơn vị máu dây rốn để ghép cho những bệnh nhân là người lớn - điều khó thực hiện được ở những ngân hàng máu dây rốn thông thường trên thế giới. Viện còn hỗ trợ cho những trường hợp người nhà bệnh nhân muốn dùng máu dây rốn của thai nhi trong gia đình để chữa cho đứa con mang bệnh, bằng cách đánh giá sự hòa hợp về HLA giữa thai nhi và bệnh nhân từ trong bụng mẹ, giúp tiết kiệm chi phí không cần thiết, lại tận dụng được nguồn tế bào gốc quý giá để điều trị cho những bệnh nhân cần ghép.

Các bác sĩ của Viện còn cải tiến hàng loạt kỹ thuật chuyên môn để tập trung tế bào gốc, xử lý và chọn lựa ra lượng tế bào gốc nhiều hơn so với người bình thường. Nhờ vậy lượng tế bào gốc vừa đủ về mặt số lượng vừa đạt chất lượng rất tốt. Thực tế cho thấy, khi tiến hành đọ chéo, 97% trường hợp cần tế bào gốc máu dây rốn tìm được mẫu phù hợp. Kết quả này khá cao so với trước chỉ là 25%. Tính đến nay, Viện đã thu thập, xử lý và lưu trữ thành công khoảng 3.000 đơn vị máu dây rốn, trong đó có 2.500 đơn vị máu dây rốn cộng đồng đảm bảo chất lượng, đã được sàng lọc các tác nhân truyền nhiễm.

GS.TS. Nguyễn Anh Trí cho biết, hơn 10 năm qua, kể từ khi lưu giữ tế bào gốc, Việt Nam mới ghép được 6 ca, nhưng tất cả các trường hợp đều dưới 10kg, do lượng tế bào gốc không đủ để ghép cho người có trọng lượng lớn hơn. Do cải tiến kỹ thuật nên công trình của Viện đã tiếp nhận được lượng máu tế bào gốc nhiều hơn, nên dùng được tế bào gốc cho những người 70kg, mở ra khoảng ứng dụng rộng lớn. Từ khi có ngân hàng tế bào gốc, hoạt động ghép tế bào gốc hoàn toàn chủ động vì các mẫu tế bào gốc đã lưu trữ sẵn sàng nên số lượng bệnh nhân được ghép nhiều hơn, Viện đã chữa khỏi bệnh cho nhiều người.

Viện còn mạnh dạn triển khai đối tượng ghép sang nhiều nhóm bệnh như u lympho ác tính, suy tủy xương, tan máu bẩm sinh, đái huyết sắc tố kịch phát ban đêm... Đến nay, ghép tế bào gốc tự thân cho các nhóm bệnh đa u tủy xương và u lympho ác tính đã trở thành phương pháp điều trị thường quy ở Viện. Quy trình ghép ngày càng được hoàn thiện giống như phác đồ chuẩn của thế giới. Hình thức ghép cũng được phát triển từ sử dụng tế bào gốc của người hiến cùng huyết thống hòa hợp hoàn toàn chuyển sang các ghép từ máu dây rốn cộng đồng, người hiến nửa thuận hợp.

GS. TS Nguyễn Anh Trí cho biết thêm, sau 10 năm, đối với ghép tự thân và đồng loài, tỷ lệ bệnh nhân còn sống đến nay là 70% và 63,3%. Đặc biệt trong nhóm ghép đồng loài các bệnh nhân thuộc nhóm bệnh máu lành tính hiệu quả ghép khá cao, đạt tới 89,6%.

Những thành công trong lĩnh vực ghép tế bào gốc 10 năm qua của các nhà khoa học tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương đã chứng minh được rằng, với nhiều loại bệnh ác tính thì chỉ ghép tế bào gốc là phương pháp duy nhất có thể điều trị khỏi, hoặc ghép tế bào gốc hỗ trợ rất tích cực trong điều trị ung thư. Vì thế, có thể nói ghép tế bào gốc như “thần dược” với nhiều bệnh nhân ung thư.