Trước đó, năm 2021, Liên đoàn đã viện trợ 4.410 lọ thuốc Emicizumab tương đương 125 tỷ đồng cho Việt Nam. Thuốc được sử dụng miễn phí cho người bệnh hemophilia A mức độ nặng và hemophilia A có chất ức chế.
Emicizumab là kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép với tác dụng liên kết yếu tố IXa và yếu tố Xa nhằm khôi phục chức năng của yếu tố VIIIa bị thiếu hụt ở người mắc bệnh hemophilia A. Đây là loại thuốc mới đã được FDA (Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ) và EMA (Cơ quan quản lý dược phẩm châu Âu) phê duyệt sử dụng cho dự phòng chảy máu ở bệnh nhân hemophilia A có và không có chất ức chế, ở cả người lớn, trẻ em.
Emicizumab là thuốc mới được nghiên cứu thành công và đưa vào sử dụng với giá thành rất cao nhưng lại có hiệu quả mang tính đột phá, có thể làm thay đổi cơ bản cuộc sống của người bệnh hemophilia. Với những nỗ lực trong việc nâng cao chất lượng điều trị, chăm sóc toàn diện cho người bệnh hemophilia và sự tích cực, chủ động trong hoạt động hợp tác quốc tế của Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương và Hội Rối loạn đông máu Việt Nam, Liên đoàn Hemophilia đã lựa chọn Việt Nam là một trong những quốc gia được nhận viện trợ loại thuốc mới này trong đợt đầu tiên.
Theo Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương một người bệnh hemophilia thể nặng trung bình có thể bị chảy máu trên 40 lần/năm. Theo khảo sát tại Viện, một bệnh nhi có thể phải nghỉ học tới 50 ngày trong một năm để đi viện. Hiện nay, phần lớn người bệnh hemophilia tại Việt Nam chỉ được điều trị sau khi đã chảy máu tại bệnh viện.Điều này khiến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, nguy cơ biến chứng cao và ảnh hưởng rất lớn tới cuộc sống của cả người bệnh và gia đình.
Khi dự phòng bằng Emicizumab, người bệnh sẽ được tiêm định kỳ mỗi tuần 1 lần trong 4 tuần đầu tiên, từ tuần thứ 5, người bệnh chỉ cần tiêm 4 tuần một lần (liều duy trì).
Ở bệnh nhân hemophilia A mức độ nặng và hemophilia A có chất ức chế, Emicizumab có khả năng kiểm soát chảy máu hiệu quả, giúp giảm số lần chảy máu cần điều trị so với điều trị bằng các loại thuốc hiện có (như yếu tố VIII cô đặc, yếu tố VIIa…). Emicizumab không gây ra chất ức chế yếu tố VIII và không bị chịu ảnh hưởng bởi chất ức chế yếu tố VIII.
Qua kết quả đánh giá trên 60 bệnh nhân hemophilia A tại Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương năm 2021 cho thấy, điều trị dự phòng bằng Emicizumab giúp giảm trên 96% chảy máu ở bệnh nhân có chất ức chế và giảm 92% chảy máu ở bệnh nhân không có chất ức chế.
Hemophilia và nỗi đau di truyền 
