Thuốc PLB-1001 có dấu hiệu thành công trong đợt thử nghiệm 3 tháng đối với những bệnh nhân kháng thuốc hóa trị.
Khoảng 200 người Hong Kong mắc bệnh ung thư não mỗi năm, trong số đó khoảng 20 người được chẩn đoán mắc loại u ác tính hiếm gặp nhất có tên là Glioblastoma, hay sGMB.
 |
Các phương pháp điều trị hiện tại với sGMB, bao gồm cả hóa trị và uống thuốc, đã được chứng minh là không hiệu quả. Tỷ lệ tử vong gần như 100%.
Bây giờ, trong những tuyên bố đầu tiên này, các nhà khoa học của Đại học Khoa học và Công nghệ Hong Kong (HKUST) công bố đã phát hiện ra loại đột biến gene là thủ phạm chính gây ra quá trình xâm lấn của căn bệnh ung thư này.
"Trước đây, bất cứ ai bị ung thư sẽ chết", nhà nghiên cứu - Giáo sư Wang Jiguang - cho hay. "Những điều này cho chúng ta một tia hy vọng rằng các tế bào ác tính của khối u có thể được thuần hóa".
Từ năm 2016, nhóm nghiên cứu đã làm việc cùng Bệnh viện Tiantan Bắc Kinh trong điều trị cho bệnh nhân sGBM.
Họ đã xác định được sự đột biến gene, gọi là đột biến METex14, chiếm tỷ lệ 14% trong số 80 bệnh nhân. Do đột biến gene, một gene protein trong não "tăng động", kích hoạt các tế bào sGBM, dẫn đến sự phát triển của khối u não.
Với khám phá này, nhóm nghiên cứu của trường đại học sắp xếp cho bệnh nhân trải qua một đợt điều trị mới với thuốc gọi là PLB-1001. Bệnh nhân được kê đơn với liều từ 50-300mg thuốc uống mỗi ngày trong vòng 3 tháng.
 |
Trong số 18 bệnh nhân được nghiên cứu, 2 bệnh nhân giảm kích thước khối u và không có dấu hiệu triệu chứng tái phát trong 3 tháng. 7 bệnh nhân sGBM khác ở trong tình trạng ổn định trong 12 tuần.
Nếu không có thuốc, bệnh nhân chắc chắn sẽ chết vì căn bệnh này trong vòng 10 năm, các nhà khoa học cho hay.
"Chúng tôi thấy mối liên hệ giữa những người trải qua đột biến METEX14 và thuốc. Chúng tôi sử dụng PLB-1001 như một loại thuốc độc lập và thấy kích thước khối u giảm trong khoảng thời gian 3 tháng ở những bệnh nhân được chọn điều trị", Wang Jiguang - nhà nghiên cứu , giáo sư phụ tá của HKUST - nói.
Nghiên cứu cho thấy phân tử thuốc có thể thâm nhập vào hàng rào máu não và tiếp cận các khối u trong não. Các nhà nghiên cứu gọi kết quả này là một bước đột phá.
"Những người tham gia nghiên cứu này là những bệnh nhân kháng hóa chất và không đáp ứng với bất cứ loại thuốc nào. Vì vậy, phản ứng tích cực của họ là một thành công khá lớn", Giáo sư Wang cho biết thêm.
Trong khi chờ Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận thuốc PLB-1001, Giáo sư Wang cho hay cần có nhiều nghiên cứu hơn để xem liệu rằng thuốc này có thể sử dụng kết hợp với các thuốc khác để có kết quả dài lâu hơn hay không.
